CTI BioPharma anuncia la aprobación acelerada por parte de la FDA de VONJO™ (pacritinib) para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis y trombocitopenia
VONJO es el primer tratamiento autorizado que aborda específicamente las necesidades de los pacientes adultos con mielofibrosis citopénica
SEATTLE, 28 de febrero de 2022 /PRNewswire/ — CTI BioPharma Corp. (Nasdaq: CTIC) ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado VONJO (pacritinib) para el tratamiento de adultos con mielofibrosis primaria o secundaria (pospolicitemia vera o postrombocitemia esencial) de riesgo intermedio o alto con un recuento plaquetario inferior a 50 ×10⁹/L. VONJO es un novedoso inhibidor de la cinasa oral con especificidad para JAK2 e IRAK1, sin inhibir JAK1. La dosis recomendada de VONJO es de 200 mg por vía oral dos veces al día. VONJO es el primer tratamiento aprobado que aborda específicamente las necesidades de los pacientes con mielofibrosis citopénica.
«La aprobación de VONJO hoy establece un nuevo estándar de atención para los pacientes con mielofibrosis que padecen mielofibrosis citopénica», afirmó el Dr. John Mascarenhas, profesor asociado de Medicina, Hematología y Oncología Médica del Instituto Oncológico Tisch de la Facultad de Medicina Icahn de Mount Sinai, en Nueva York. «Se ha demostrado que la mielofibrosis con trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas en sangre inferior a 50 ×10⁹/l, da lugar a malos resultados de supervivencia, además de síntomas debilitantes. Las limitadas opciones de tratamiento han convertido a esta enfermedad en un área de necesidad médica urgente sin cubrir. Me complace ver que ahora hay disponible una nueva opción de tratamiento eficaz y segura para estos pacientes».
«En Estados Unidos hay aproximadamente 21 000 pacientes con mielofibrosis, de los cuales dos tercios presentan citopenias (trombocitopenia o anemia), que suelen ser consecuencia de la toxicidad de otros tratamientos autorizados. La trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas inferior a 50 ×10⁹/L, se da en un tercio de la población total con mielofibrosis y tiene un pronóstico especialmente desfavorable. Con la aprobación de VONJO, nos complace poder ofrecer ahora una nueva terapia específicamente aprobada para pacientes con mielofibrosis citopénica. «Contamos con la financiación completa para el lanzamiento comercial, tras nuestras transacciones de deuda y regalías con DRI, y esperamos poder suministrar VONJO, la terapia potencialmente mejor de su clase para pacientes con mielofibrosis citopénica, a los pacientes en un plazo de 10 días», afirmó el Dr. Adam R. Craig, presidente y director ejecutivo de CTI Biopharma. «Me gustaría dar las gracias a los pacientes, los cuidadores, el personal de los ensayos clínicos y los investigadores que han hecho posible los ensayos clínicos de VONJO. También agradezco al equipo de CTI su arduo trabajo y dedicación, así como su enfoque en las necesidades de los pacientes».
La autorización acelerada se basa en los resultados de eficacia del estudio pivotal de fase III PERSIST-2 de VONJO en pacientes con mielofibrosis (recuento plaquetario igual o inferior a 100 ×10⁹/l). Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 1:1:1 para recibir VONJO 200 mg dos veces al día (BID), VONJO 400 mg una vez al día (QD) o el mejor tratamiento disponible (BAT). Se permitió el tratamiento previo con inhibidores de JAK2. En este estudio, en la cohorte de pacientes con recuentos plaquetarios basales inferiores a 50 ×10⁹/L que fueron tratados con pacritinib 200 mg dos veces al día (BD), el 29 % de los pacientes presentó una reducción del volumen del bazo de al menos el 35 %, en comparación con el 3 % de los pacientes que recibieron el mejor tratamiento disponible, que incluía ruxolitinib. Como parte de la autorización acelerada, CTI debe demostrar el beneficio clínico en un ensayo confirmatorio. Para cumplir este requisito posterior a la autorización, CTI tiene previsto completar el ensayo PACIFICA, cuyos resultados se esperan para mediados de 2025.
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